上海交通大学医学院基因编辑治疗死亡事件。一名年仅六岁的女童患有一种名为SnijdersBlok–Campeau综合征的罕见神经发育疾病，这是由于CHD3基因突变导致的。 患有这种病的孩子，通常在语言、认知和运动能力上发育迟缓，但这种病不直接构成对生命的即时威胁。 女童的父母，在长期的求医问药中，通过各种患者交流群寻找希望。大概在2025年初，他们联系上了上海交通大学医学院松江研究院的仇子龙团队。 仇子龙团队在当时国内基因编辑和神经疾病研究领域算是小有名气，至少在部分患者社群中，被视作可能提供尖端治疗的地方。 双方沟通之后，女童的家属决定放手一搏，让女儿接受一种针对CHD3突变的个体化基因编辑治疗。 女童家属自行筹集了这项试验的部分资金，数额巨大，大约相当于86万美元，折合人民币超过580万元。 治疗的日期是2025年3月24日，地点在上海交通大学医学院附属新华医院。然而，希望的曙光并未出现，取而代之的是急速的噩耗。 据后来《科学》杂志的报道，接受治疗后仅仅三天，女童开始发高烧，紧接着出现了严重的肾脏损伤。在治疗后的一周之内，女童不幸离世。 对于具体死因，涉事医院其后进行的内部评估认为，孩子的死亡与这次基因编辑治疗直接相关，死因被认定为血栓性微血管病。 值得留意的是，这起悲剧性的死亡事件，在此后长达一年多的时间里，并未出现在任何公开的临床试验登记信息中。 时间来到2026年2月18日，距离女童离世已近一年，仇子龙团队联合其他团队在国际顶尖期刊《自然》上发表了一篇研究论文。 论文介绍了一种名为TeABE的碱基编辑器，在小鼠模型上成功纠正了CHD3基因突变，并改善了部分行为异常。 然而，这篇论文只字未提此前针对人类患者开展的、以惨败告终的治疗尝试，也未披露那名已经离世的女童。 女童的家属并未沉默，据《科学》报道，在论文发表后不久，家属向上海交通大学医学院提交了正式投诉，要求对事件进行调查，并撤回那篇《自然》论文。 他们认为，研究团队在未充分披露此前人体试验失败风险的情况下，继续发表看似积极的动物实验结果，是对他们失去女儿的一种漠视，也违背了基本的科研诚信。 与此同时，早在2025年9月，也就是女童离世半年后，上海有关部门已对上海交通大学医学院附属新华医院作出了行政处罚，罚款金额约3600美元，处罚的理由是医院未能妥善监管这项研究者发起的临床试验，也未在相关数据库中将其注册为商业资助的研究项目。 面对舆论的广泛关注，2026年7月26日，上海交通大学医学院发布了一份情况说明称，已成立调查组展开全面调查。 这不是科幻惊悚片，是真实发生的悲剧。
